Lääkkeiden tarve tulee kasvamaan dramaattisesti samalla, kun yhteiskunnan kustannussäästöt pyrkivät rajoittamaan niiden käyttöä. Lääkealan yritysten hallituksissa tulee ottaa huomioon alaan vaikuttavat trendit.
Väestön ikääntyminen ja siitä johtuva kroonisten rappeuttavien sairauksien lisääntyminen johtaa lääkkeiden tarpeen jatkuvaan lisääntymiseen. Erityisesti syöpä, sydän- ja verisuonisairaudet ja keskushermoston sairaudet tulevat kuormittamaan terveydenhuoltojärjestelmää ja uusia lääkkeitä kaivataan kipeästi. Myös elintaso vaikuttaa tautien yleisyyteen: ylipainoisia on jo enemmän kuin nälkää näkeviä, metabolinen oireyhtymä ja diabetes lisääntyvät. Infektiot hoidetaan tehokkaasti mutta antibioottiresistenssi kasvaa.
Kustannustehokkuuden tarve näkyy uusissa säädöksissä ja lääkekorvausmalleissa. Lääketeollisuus pyrkii vastaamaan tähän kehittämällä tarkemmin kohdistettuja lääkkeitä, joiden teho on parempi ja niistä hyötyvä potilasryhmä pienempi kuin nykyisin. Perinteisten lääkkeiden rinnalle tulee uusia hoitomuotoja, esimerkiksi soluterapiat, jotka vaativat toimintamallin muutosta sekä lääketeollisuudessa että terveydenhoidossa.
Säästötoimet ovat johtaneet geneeristen lääkkeiden käytön ja markkinaosuuksien lisääntymiseen.
Kustannuksiin puututaan
Lääkkeiden hinnoittelu- ja korvattavuuspolitiikka Euroopassa on johtanut hintojen laskuun ja uusista lääkkeistä huolimatta kasvu on ollut lähes olematonta. USA:n presidentinvaalissa Clintonilla oli selvä lääkekustannussäästösuunnitelma. Eläkeläisten terveyden ja sairauden hoitoon tarkoitettu Medicare olisi saanut luvan neuvotella lääkkeiden hinnoista ja hinnoitteluvapauteen perustuvaan lääkkeiden vuosittaisiin hintakorotuksiin olisi puututtu. Trump ei ennen vaaleja asiasta paljon puhunut mutta äskettäisessä puheessaan kritisoi lääketeollisuutta ja kertoi lääkesäästöjä tulevan. Toistaiseksi on epäselvää, mitä tämä tarkalleen tarkoittaa.
Terveystaloudellinen arvo on entistä vahvemmin lääkkeen hinnan ja korvattavuuden pohjana. Valtiot ja muut maksajat neuvottelevat uusista korvausperusteista. Eräissä malleissa valtio maksaa kustannukset vain, jos potilas reagoi positiivisesti lääkkeeseen. Toisissa malleissa yritys ja korvaaja sopivat etukäteen, kuinka paljon korvauksia maksetaan ja sen jälkeen lääkeyritys vastaa kustannuksista.
Säästötoimet ovat johtaneet geneeristen lääkkeiden käytön ja markkinaosuuksien lisääntymiseen. Uutena tulokkaana ovat biosimilaarit, jotka ovat biologisten alkuperälääkkeiden kopioita. Kopiointi solun tuottamasta proteiinista ei liene koskaan aivan täydellistä: siksi ei puhuta geneerisistä biologisista lääkkeistä vaan biosimilaareista. Täyden varmuuden puuttuminen samanlaisuudesta on tarkoittanut sitä, että biosimilaareilla on täytynyt tehdä teho- ja turvallisuustutkimuksia myyntiluvan saamiseksi ja tämä on hidastanut niiden käyttöönottoa. Epäilyt ovat pikku hiljaa hälvenemässä, käyttö lisääntymässä ja hintakilpailu alkamassa. Aiempi arvio 30–50 prosentin hinnanlaskusta verrattuna alkuperäbiologisiin näyttää olevan alakanttiin.
Tutkimus ja kehitys uudistuu
Lääketeollisuuden T&K:n toimintamalli on muuttunut kiihtyvällä tahdilla monimuotoisemmaksi. T&K-toiminnan tuottavuus on kyseenalaistunut, kun kulut ovat jatkuvasti nousseet mutta uusien lääkkeiden hyväksynnät eivät juurikaan (mm. JPMorganin raportti ”Exit Research – Create value”).
Toisaalta avoin innovaatio on johtanut kumppanuuksiin akatemian, pienten ja isojen yritysten kesken lähes kaikilla T&K:n alueilla. Myös Orion on edistyksellisesti lähtenyt tasavertaisiin riskinjakomalleihin jopa akateemisten yhteisöjen kanssa.
Uusia trendejä on myös sääntelyn maailmassa. Tehon ja turvallisuuden rinnalle nostetaan potilaan kokemus lääkkeestä. Uusia mittareita tähän kehitetään kiivaasti. Lääkeyrityksiä rohkaistaan hakemaan biologisesti relevantteja alaryhmiä, joissa vaste tutkittavaan lääkkeeseen on parempi. Tätä kutsutaan henkilökohtaiseksi lääketieteeksi, vaikka kyseessä ovatkin vain alaryhmät, eivät yksilöt. Lääkkeiden turvallisuutta halutaan selvittää myös hyväksynnän jälkeen ja näiden post-marketing-vaatimusten määrä on nousussa. Potilaat ovat usein monisairaita, monia lääkkeitä käyttäviä lääkkeenoton unohtavia vanhuksia, jotka muistuttavat kovin vähän kliinisten tutkimusten aineistoa. Korvattavuuden saamiseksi vaaditaan siksi enemmän tosielämän tutkimuksia kaikissa mahdollisesti lääkkeestä hyötyvissä potilasryhmissä.
Avoin innovaatio on johtanut kumppanuuksiin akatemian, pienten ja isojen yritysten kesken.
Tieteen edistyminen muuttaa teollisuuden toimintamallia
Suurin osa uusista lääkkeistä on edelleen synteettisellä kemialla tehtyjä pieniä molekyylejä, mutta biologisten terapioiden määrä on jatkuvassa nousussa. Biologiset terapiat ovat elimistön omia tuotteita, joita on jollain tapaa manipuloitu. Maailman 20 myydyimmästä lääkevalmisteesta valtaosa on jo nyt biologisia. Monoklonaaliset vasta-aineet ja erilaiset proteiinit ovat edelleen suurin yksittäinen biologisten terapioiden ryhmä, mutta niiden rinnalle on nousemassa täysin uusia valmisteita, kuten soluterapioita, geeniterapioita ja RNA-pohjaisia terapioita. Ensimmäiset ns. CAR-T-solut ovat viimeisen vaiheen kliinisissä tutkimuksissa verisyöpien hoidossa ja ensimmäinen geeniterapia hyväksyttiin pari vuotta sitten Euroopassa.
Myös erilaisten kantasoluterapioiden määrä tutkimuksissa on nousussa ja näistä odotetaan apua esimerkiksi Alzheimerin tautiin, Parkinsonin tautiin ja sydämen vajaatoimintaan. Näiden terapioiden ilmestyminen vaikuttaa koko lääketeollisuuden toimintamalliin, kun terapiat on tehtävä lähellä potilasta ja varsinaiset tehtaat jäävät pois kuvasta. Aivan muutaman vuoden kuluessa ne eivät silti korvaa varsinaisia lääkkeitä.
Digitalisaatio tulee väistämättä myös lääketeollisuuteen. Säännöksiin perustuvan sarjanumeroinnin kautta jokainen lääkepakkaus voidaan kohta yksilöllisesti tunnistaa. Diagnostiikka paranee kehittyvän keinoälyn myötä. Erilaiset lääkkeenkäyttöön liittyvät digitaaliset oheispalvelut –
kuten oireiden ja lääkkkeenkäytön seuranta – lisääntyvät, mutta toistaiseksi niiden oletetaan sisältyvän lääkkeen hintaan. On epäselvää, miten ja koska oheispalveluista syntyy itsenäistä liiketoimintaa.
Monet uskovat radikaalin eksponentiaalisen muutoksen tulevan lääkealalle seuraavan vuosikymmenen aikana. Kohta nähdään, paljonko siitä tapahtuu vuonna 2017.
Reijo Salonen
professori
lääketutkimuksen ja –kehityksen johtaja / Orion
